本文重点介绍2022年度上海市科学技术进步奖一等奖“复杂血管瘤及血管畸形诊治新技术的建立及应用”。该奖项由上海交通大学医学院附属第九人民医院林晓曦教授带领的团队获得。
每周三上午，来自全国各地的患者聚集在上海交通大学第九人民医院整形外科血管瘤专科门诊。医生团队分布在8个诊所，一个上午根据不同病症有序收治500至1000名患者。
这还不是一天工作的结束。晚上7点，当天所有疑难杂症患者再次被叫到医院门诊楼9楼的特需门诊。
“为了让外地的患者能够得到治疗，血管瘤门诊提供现场加号。血管瘤门诊没有下班时间，中午也没有休息时间。夏季高峰期，门诊有时会在晚上结束。”每天晚上10点甚至11点，直到所有患者完成治疗。”华晨说。
“平时我们这里也是很多病人的最后一站，95%的病人来自外地。”林晓曦说道。
血管瘤和血管畸形包括良性和恶性血管肿瘤以及血管/淋巴畸形。常见类型有20多种，我国病例数超过2000万例：有常见的婴儿血管瘤，发病率高达1%～10%，还有复杂的先天性血管/淋巴畸形，还有颅外动静脉畸形等。可导致畸胎、残疾或死亡的畸形（AVM）。这些病例分散在近20个临床学科，分布在全身各处，从外到内，表现各异，看似相似的外表，治疗方法却截然不同。它们远远超出任何一门学科和传统诊疗体系的能力。它们是医疗事故高发的疾病。 2016年的一本教科书描述，“在美国哈佛医学院波士顿儿童医院接受治疗的血管瘤患者中，有75%被误诊和误治，其余诊断正确的患者中有1/7被误治”。
1993年，研究生林晓曦在导师王伟教授的指导下，决定投身于血管瘤及血管畸形这一尚属空白的领域。从无到有，经过30多年的努力，在组建和建立上海交通大学医学院附属第九人民医院整形外科血管瘤及血管畸形诊疗中心的过程中，我们创新性地建立了外科、激光、介入、药物研发四个方向的专业团队攻坚克难，构建了中国特色的血管瘤及血管畸形诊疗体系。他们被国际同行评价为少数能够进行高难度血管畸形手术的国际知名血管瘤团队之一。建立了国际知名、亚洲领先的“血管瘤及血管畸形”医疗中心，为我国血管瘤及血管畸形领域整体诊疗水平和国际声誉的提升做出了贡献。该技术于2023年5月获得2022年度上海市科学技术进步奖一等奖。
虽然不是“绝症”，但背后却可能存在危险
“血管瘤和血管畸形”涵盖了广泛的疾病。所谓“血管瘤”，就是血管内皮、周细胞等相关细胞的异常增殖，有多种类型； “血管畸形”分为毛细血管畸形、淋巴管畸形、静脉畸形、动静脉畸形、动静脉瘘等，如果不同的动脉、静脉、淋巴管成分并存，就会造成混合性血管畸形。这类疾病还包括一大类影响全身的非常严重的综合征性病变，如KT综合征、CLOVES等。此外，该疾病领域还有一些尚未命名的复杂疾病。
林晓曦教授现任第九人民医院整形外科副主任、血管瘤及血管畸形科主任、第九人民医院激光美容科主任。他也是中华医学会专业分会中唯一的血管瘤及血管畸形研究组的创始人。 。与“复杂性血管瘤、血管畸形”这种疾病的关联，来自于被誉为中国“整形外科之父”的中国工程院院士张涤生、王教授等医学前辈的嘱托。魏先生，我国著名的整形外科领军人物。
三十年前，医学界并没有对“血管瘤、血管畸形”这种疾病进行深入的研究。外科手术期间，死亡率和致残率非常高。当时，虽然血管畸形在老百姓的普遍认知中并不是癌症，但一旦手术中的出血无法控制，就显得尤为危险。另外，有些病例功能损伤严重，无法达到根治性切除，甚至很多病例很容易复发。它比恶性肿瘤更难治疗，因为肿瘤有一些现有的治疗方法，而有些“血管瘤”根本没有规则，很多类型都没有现成的治疗方法。在临床实践中，不仅事故、纠纷频发，而且有时面临无法操作、无法干预、无药可救的绝境，更让人有说不完的感觉。
比如，臀部生长的巨大动静脉畸形，手术切除时突然大量血液涌出。短时间内出血量会达到5000到10000毫升。医生措手不及，病人陷入危险。然而，如果不及时治疗，这个巨大的病变可能会导致大出血和死亡。
另一个例子是肢体中涉及皮肤和骨骼的“血管瘤”。根本无法去除，也无法通过介入治疗治愈。没有可用的药物，患者常常别无选择，只能截肢以挽救生命。大家可能很难想象，一个“良性”的血管瘤最终会以截肢告终。林晓曦说：“1992年，我认为这一领域的研究在国内还处于空白状态，任务十分艰巨，但意义重大。”
第九医院整形外科血管瘤及血管畸形组（第一排右五林晓曦）
涉及20个医学学科，看似熟悉却无章可循。
“血管瘤、血管畸形”疾病有90多种，常见的有20多种。每种类型都有不同的临床表现和诊治方法。团队核心成员陈华副主任医师表示：“这个疾病的复杂性就在于同型异质性和同型异质性。所谓同型异质性，比如同样的先天性血管瘤，有的不会消失，有的会自动消失，有的会自动增大，难的是这些血管瘤在外观上一般看不出什么区别。肉眼、B超、拍片，导致有的血管瘤明明不需要治疗，会自动消退，却过度治疗，导致患者致残。例如，身体上出现红斑，有的只是浅表的毛细血管畸形，往往只影响外观，而有的红斑还隐藏着一些严重综合症或血管畸形的种子。可导致残疾和功能障碍，但在发病前的早期阶段，常规方法根本无法识别。患者常常根据自己的症状和个人喜好去不同科室接受治疗。例如，如果肢体的血管瘤和血管畸形导致肢体肿大或其他问题，患者可能会去骨科或外科。外科、血管外科等科室；如果血管瘤位于面部，并伴有皮肤红斑，可到整形外科、颌面外科、皮肤科就诊；如果位于口腔的血管瘤导致出血，患者可以去口腔科、介入科就诊；对于患有血管瘤的儿童，患者可以去儿科就诊。过去这些传统临床科室都有自己的治疗技术和方法，但对血管瘤和血管畸形缺乏系统、相对全面的治疗技术，诊断和治疗往往存在局限性。性行为会导致一些疾病在治疗过程中变得更加严重，有些患者甚至在治疗过程中失去生命。”
“要摆脱以往本土化、单一化、非特异性的诊疗现状，有必要针对我国血管瘤、血管畸形等疾病建立规范的、与国际接轨的诊疗体系。”林晓曦教授举了个例子，“早期，最基本的专科建设目标是面部血管瘤。我们希望帮助患者避免去皮肤科先尝试激光，在就诊时优先考虑手术。”到了血管外科或者介入科室就去做介入治疗，这种不专业、不精准的治疗方法。”
多项新技术集中，精准拆除可怕的“危险物体”
如今，上海交通大学医学院附属第九人民医院整形外科血管瘤及血管畸形团队突破了传统的学科技术壁垒，依托一体化、规范化的诊疗体系，采用手术、激光等手段。运用光动力、介入/硬化、创新药物等四大方面的各项技术，拆除全国各地患者身体各部位的“复杂血管瘤、血管畸形”“炸弹”，解决各种问题。疑难问题通过个性化治疗。
手术方面，团队独创了5项创新性修复重建手术，建立了3个新的疑难血管畸形手术序列，制定了全球首创血管畸形系列化手术原则，从而完成了一系列危重、疑难病例的救治。 。该创新成果荣获美国整形外科学会唯一的年度创新奖和年度热点，并作为封面论文发表在国际整形外科第一期刊《整形与重建外科》（PRS）上。
在激光治疗方面，脉冲染料激光是近30年来全球唯一治疗毛细血管畸形/鲜红斑痣的金标准，但其病灶清除率（20%～30%）并不理想。通过一系列高证据水平的临床研究，团队突破了诸多技术瓶颈，提高了激光治疗的疗效。对于一些激光治疗效果不佳的患者，团队采用光动力治疗技术，可以在46%的激光治疗无效的病例中取得显着效果。该团队还发表了世界上第一篇关于这种治疗技术的英文论文，将这种治疗方法介绍给了世界。美国食品药品监督管理局（FDA）官员专程参观了这种源自中国的创新疗法，团队也正在帮助我国的光动力药物申请美国FDA认证。
在介入治疗方面，团队发表了国内首篇关于无水乙醇介入治疗软组织动静脉畸形的国际论文，使其成为国内一线治疗方法。针对无水乙醇介入治疗因风险高、并发症发生率高而难以推广的问题，该团队在国际上率先开展“血管架构”研究，开发预栓塞技术。在保证疗效的基础上，对介入治疗的三个方面进行了改进。主要高危并发症（神经损伤、截肢和失明）显着减少。为了将疾病做到早期消除、防患于未然，秉承这一理念，团队首创间质治疗技术，实现了早期动静脉畸形/婴幼儿治疗的零突破。
在创新药物治疗方面，国内尚无针对血管瘤的专门外用药物，国外药物也望尘莫及。针对中国儿童吸毒问题，团队自主研发“血管瘤膏”。由于其优异的疗效，经全国人大提出，并经原国家食品药品监督管理局（CDE）特别批准用于住院治疗。治疗5万余例，有效率90.9%。在此基础上，团队主导国内首个血管瘤外用药临床研究上市，造福更多儿童；第一个创新的硬化剂型——载药泡沫——在国内外得到广泛认可和推广，其中以美国最为知名。血管瘤中心也使用它；是国内唯一一家主导所有经药监局批准的血管畸形一类靶向新药（疑难动静脉/静脉/淋巴畸形）临床研究的企业。
值得一提的是，2021年11月，华辰等专家还发现了晚发性增殖性先天性血管瘤。这是目前唯一由非欧美学者发现和报道的新型血管瘤，并得到了国际相关领域的认可。认可。
上述创新疗法的联合应用，是攻坚克难的有力武器。 2017年8月，来自四川的患者小龙（化名）带着一线生机来到上海交通大学医学院附属第九人民医院。这是世界上罕见的复杂血管瘤。和血管畸形病例。当小龙18岁时，小龙臀部和盆腔的动静脉畸形迅速加重。每次大便，每次翻身，甚至每次坐下，都可能导致大出血，危及生命。为了求医，一家人走遍全国，10年来花费数百万，到名医院求名医。然而，在经历了数十次反复手术、介入治疗、激光等治疗后，病情持续恶化。
华晨告诉笔者，小龙到达时，他的臀部和几乎整个身体中部都严重溃烂、流血。他只能趴在床上。这位坚强的年轻人感到“生不如死”。当时团队组织了很多疑难案件的讨论。国际血管畸形领域著名专家、国际血管瘤和血管畸形学会主席Yakes教授也受邀到病房会诊。亚克斯教授了解病情后表示，他从未遇到过如此严重的病例。他认为，从理论上讲，只有腰部以下身体完全截肢才能挽救生命。不管这样的手术能否成功，就算成功了，对于谌龙来说也是极其残酷的打击。对此，小龙表示无法接受。绝望之际，林晓溪教授下定决心，决定利用团队研发的各种尖端技术，制定介入、微波消融、手术切除、修复重建等综合治疗策略。经过近2年的坎坷和惊心动魄、卓有成效的治疗，终于扭转了局面，可怕的病灶被彻底切除，巨大的盆腔伤口上覆盖着与血管吻合、近40的游离皮瓣。厘米长和宽。小龙完全恢复了健康，同时，泌尿、生殖、排便功能全部保留。在国际血管瘤和血管畸形大会上，小龙的病例和治疗结果被作为世界疑难病例介绍后，欧美专家纷纷向他表示祝贺。对于团队的学术发展，用国际血管瘤之父、美国哈佛大学波士顿儿童医院Mulliken教授的话说：“上海团队总是频频收到好消息，我总是听到你们中心关于血管瘤的报道，血管畸形。”关于诊断和治疗的好消息！ ”
创新制定《血管瘤及血管畸形诊治指南》
“大家都对我们寄予厚望，我们尽最大努力提供最及时、最优质的医疗服务，让患者缩短在沪停留时间，减少医疗费用和经济负担，尽最大努力让患者48小时内完成第一次就医，心满意足地离开上海。”林晓曦说道。 “我们团队还有一个得天独厚的优势，那就是依托连续13年位居全国第一的第九医院整形美容科强大的整形美容技术，在治疗疾病的同时，让使患者达到最佳的外观恢复和恢复。 “美容效果。”华晨说。这也是整形外科独有的、从“能治、到被治好、到被治美”的罕见“一站式”治疗技术！
在打造自身优秀品质的同时，如何造福更广大的患者群体，是林晓曦教授长期以来一直在思考的问题。为此，林教授成立了中华医学会第一个血管瘤与血管畸形学组，并牵头制定了中华医学会各专科唯一的《血管瘤与血管畸形诊治指南》。协会。无论是数量还是引用次数均处于全国领先，为全国同仁的规范化治疗提供了指导。
团队创新工作先后获得上海市科技进步一等奖、华夏医学科技奖一等奖、部委一等奖等省部级科技奖励八项教育科学技术进步奖。在国际血管瘤与血管畸形研究学会（ISSVA）最权威的国际年会上，他们的团队被称为“上海团队”。会场主办方及组委会成员也是2024年5月西班牙马德里ISSVA年会主会场被选为发言次数最多的中心。该团队的创新成果已被纳入11个国际血管瘤诊疗指南美国、日本、英国、西班牙和意大利。每年有十批国外血管瘤学者前来学习或访问，并帮助40多个省市建立血管瘤建立中心。诊断和治疗中心。
30年来，团队以临床需求为导向，通过创新实现瓶颈突破，填补了多项临床关键空白，推动了血管瘤学科、学术团体、学会、指南的发展，带动和推动了血管瘤领域的发展而我国的血管畸形从原来就没有规律可循，制度也缺乏。如今，各种治疗方法都具有高度选择性，包括根治性手术和修复重建、以无水乙醇为代表的介入治疗、以载药泡沫为代表的硬化疗法、激光等。动力学领域并发症发生率降至全球最低水平，引领和助力我国该领域从没有国际地位的“初级阶段”到目前具有完整诊断和诊断的独立专科血管瘤的蓬勃发展。治疗体系，获得国际认可和学术地位。成为血管瘤、血管畸形改善明显的“强国”之一，造福近20个血管瘤、血管畸形相关学科的医生和患者。
（作者吴怡婷为上海科技报首席记者、中国科技新闻学会科技传播理论研究委员会主任、中国科学技术出版社特聘科普专家、中国科技新闻学会科技传播理论研究委员会主任）上海市科普作家协会会员。）
