近日，国家科技伦理委员会医学伦理分委员会编写的《人类基因组编辑研究伦理指南》（以下简称《指南》）发布，供相关科研机构和科研人员参考。
涉及人类的基因编辑备受关注，《指南》规定，在基础研究和临床前研究中，严禁使用编辑后的生殖细胞、受精卵或人类胚胎进行妊娠和分娩，目前还不允许开展生殖系基因组编辑的临床研究。这几乎可以视为目前还不允许开展人类生殖系基因组编辑研究。
世界卫生组织人类基因组编辑治理与监督全球标准专家咨询委员会委员、国家科技伦理委员会委员、中国医学科学院生命伦理中心执行主任翟晓梅带领团队编写了该指南。她告诉红星新闻，指南发布后的这几天，她的邮箱“快要爆满了”。一些资深生命伦理专家给予了高度评价，国际同行也给予了关注。
资料图来自ICphoto
翟晓梅认为，指南不仅应讨论基本的共识原则，还应讨论在操作领域应解决的具体伦理问题。指南力图在人类基因组编辑的实验室研究和临床研究之间划清界限，明确伦理关注的不同问题和要求。指南解释了什么可以做，什么不可以做，以及为什么不能做。
她还认为，《指南》在明确界限的同时，在促进科技创新、关注技术安全和保护人民群众之间取得了很好的平衡。
区分不同的研究活动。
道德要求
去年，治疗遗传性镰状细胞性贫血的基因编辑疗法在英国和美国获得批准。利用这一新兴技术治疗癌症和艾滋病的各项临床试验也在如火如荼地进行中。
《指南》指出，基因组编辑技术发展迅速，已广泛应用于生物医学研究，为诊断、治疗和预防遗传疾病提供了新手段。人类基因组编辑研究涉及人类遗传物质的改变，风险难以预测，不仅事关人类个体的尊严和福祉，还可能引发一系列伦理、法律和社会问题，对人类社会造成重大而深远的影响。
对于人类基因组编辑，《指南》提出了促进人类福祉、尊重人、审慎负责、公平公正、公开透明五项基本原则，以及合理目的、保护研究参与者、研究资格与条件、知情同意等一般要求。《指南》规定临床研究应仅限于治疗或预防目的的医学干预，禁止对研究参与者进行非医学性的基因组改变。
《人类基因组编辑研究伦理指南》发布后科技部网站截图
在“特殊要求”部分，《指南》将基础研究/临床前研究（实验室研究）和临床研究、体细胞（除生殖细胞及其母细胞以外的细胞）研究和生殖系研究进行了分类。《指南》允许开展各种人类体细胞基因组编辑研究和生殖系基因组的基础研究和临床前研究，但对于后者，严禁使用编辑后的生殖细胞、受精卵或人类胚胎进行妊娠和分娩。暂时禁止开展生殖系基因组编辑的临床研究。这种分类讨论在国际上被广泛采用。
人类基因组编辑技术在国际国内都存在很大争议，一方面，受典型案例影响，很多人对人类基因编辑话题十分敏感，视其为禁区；另一方面，也有人质疑基因编辑这么好的技术，为何不尽快应用，造福人类。
2015年，中山大学黄俊九教授团队成功完成全球首例人类胚胎基因编辑，引发人类生殖基因编辑领域的争议。
对此，翟晓梅指出，该研究采用的是无法存活的受精卵，在开展研究时采取了非常谨慎的伦理措施，也符合我国的相关监管要求。该研究既不是用于生殖目的，也不是临床试验，更不是临床应用。事实上，黄俊久的工作有助于完善基因组编辑技术的基础研究，正如当年首届人类基因编辑国际峰会最终发表声明称，“加强基因编辑技术的基础和临床前研究‘显然是必要的’，应在适当的法律和伦理监管监督下继续进行。”
翟晓梅认为，基因编辑技术具有重大的医疗健康意义，需要推动研究以满足尚未满足的健康需求，增进人类福祉。她认为《指南》的一大亮点是力图区分不同的研究活动，对每种研究活动提出伦理要求，并说明什么能做、什么不能做，并逐一提供实质性的伦理解释，更好地兼顾了创新与安全。
“目前国内已经有了诸多伦理标准，但科研人员和社会公众对具体问题仍感到困惑，其中一个原因可能是伦理讨论过于原则化。很多科研人员和临床医生都渴望看到更加清晰的伦理准则，能够指导该领域的实践活动。对此，《指南》没有停留在一般原则的泛泛讨论上，而是力求更有针对性。”翟晓梅认为，《指南》在“特殊要求”部分的明确程度较高，真正能够指导实践。它不仅是实质性伦理分析的政策指南，也尝试提出如何指导实践活动。
在翟晓梅看来，《指南》旨在提供中国伦理视角，也一定程度上回应了国际学术界的担忧。
人类基因组编辑研究，
拥有全面的国家道德准则
对于贺建奎基因编辑婴儿案，翟晓梅指出，贺建奎应用基因编辑技术的问题是，从实体伦理角度看，科学上不安全、医学上没有必要，没有代际伦理问题意识；从程序伦理角度看，也体现出伦理审查形式化、部门壁垒导致的监管困难和漏洞。
贺建奎当时伦理违规的依据，主要是2003年科技部和原卫生部联合发布的《人类胚胎干细胞研究伦理指导原则》。如今，人类基因组编辑研究都有国家级别的伦理指导原则。
“生殖细胞基因编辑临床应用等前沿技术面临的风险是全人类的风险，不是某个机构的伦理审查委员会能够独自决定和承担的。对于这样的问题，必须有一个国家层面的综合伦理指南。”翟晓梅说。
2019年，中央全面深化改革委员会审议通过了《国家科技伦理委员会设置方案》，成立国家科技伦理委员会，加强统筹规范和指导协调。2023年，根据《党和国家机构改革方案》，国家科技伦理委员会由国务院的议事协调机构改为中央科委领导下的学术和专业专家委员会。目前，国家科技伦理委员会目前公开的三个分委员会均已出台首部伦理规范。
据协和医学院介绍，按照《国家科技伦理委员会改组方案》，国家科技伦理委员会医学伦理分委员会将于2023年12月重新组建，中国医学科学院/协和医学院院长、中国工程院院士王辰担任主任委员。
翟晓梅教授（图片来自科技部网站）
翟晓梅表示，《指南》编写过程中，王晨主任委员给予了全方位的支持，医学分委会秘书处和协和医学院研究编写组投入了大量的时间和精力，在全国范围内做了大量调研工作，分析了大量的国际国内文献，反复讨论、广泛征求意见，经过十余次修改。在这期间，国家科技伦理委员会秘书处也给予了很多指导。
为未来生殖系统临床研究留“坑”
现在不可能，但这并不意味着永远不可能
人类生殖细胞基因组的改变可能会作为人类基因库的一部分传递给后代。对此，《指南》阐述了目前不允许开展生殖细胞基因组编辑临床研究的伦理考虑，包括但不限于技术风险、目标基因组与其他基因和环境的相互作用，以及改变的基因一旦引入人体后难以消除，可能损害人类尊严、加剧社会不平等等。
但同时，《指南》也为未来留下了“漏洞”：只有在充分理解和权衡利弊及其他可用选择，解决安全性和有效性问题，达成社会广泛共识，经过严格审慎的评估并在严格监督下，才可以考虑开展临床研究。
“有人把生殖细胞基因编辑看作洪水猛兽，认为应该禁止生殖细胞基因组编辑的研究和应用，这是误区，我们现在不用，是因为这个技术还不安全。”翟晓梅说，现在不安全，不代表永远不安全，现在禁止，不代表永远禁止。随着技术的进步，技术安全问题可以解决，当社会形成共识，研究和应用也是必须的。基因研究和基因编辑技术，目的就是攻克严重的遗传病，医学和技术的目的是造福人类，这也体现了《指南》强调的首要原则：促进人类福祉。
翟晓梅表示，随着科技的发展，伦理道德也必须同步发展，《指南》将定期评估并适时修订。“我们在伦理讨论上要力求具有前瞻性和预见性。”
红星新闻记者胡逸文北京报道
