自体型CAR-T成本高企
医保丙类目录能否打开支付新局面？
官网资料表明，科济药业是一家生物制药公司，在中国及美国开展业务。它成立于 2014 年，主要将精力集中在治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的创新嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法上。2021 年，该公司在港股上市。
2024 年是科济药业的商业化元年。其旗下首款 CAR-T 产品赛恺泽在 2024 年 3 月 1 日上市后，快速铺开了市场。赛恺泽在国内市场的独家商业化权益已授权给华东医药。根据财报，到 2024 年 12 月 31 日为止，赛恺泽完成认证及备案的医疗机构覆盖了全国 23 个省市，数量超过 200 家。科济药业从华东医药一共获得了 154 份有效订单。
从横向对比来看，国内最先获批的两款 CAR-T 产品，即复星凯特（现名复星凯瑞）的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，都在 2021 年获得了批准。在它们的首个完整销售年份（2022 年），复星凯特的阿基仑赛注射液开出至多 200 单的处方量，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液开出 165 单的处方量。科济药业向记者表明，公司预估随着营销活动持续开展，同时保险覆盖范围得以扩大，赛恺泽的销售收入增长会进一步加快。
科济药业在财报中提及：其一，因为 CAR-T 生产有必需的时间周期，所以从华东医药获得的订单数量与出厂交付的数量存在差异；其二，公司是以出厂价格而非终端市场价来进行计算的；其三，公司的收益是在完成产品的出厂交付后才予以确认的。
科济药业凭借自主生产质粒及载体，在成本控制方面展现出了一定优势。公司强调，即便未来实现规模化生产，仍有较大的降本空间。然而，自体 CAR-T 的整体制造成本依然偏高，这对其市场渗透起到了制约作用。李宗海对记者表示，当下，自体 CAR-T 疗法有多款药物已获批准用于血液肿瘤治疗。然而，从整体情况来看，就像中国这样，因为其定价较高以及医疗支付体系存在问题，所以市场渗透率依然较低。即便在欧美地区，自体 CAR-T 的市场渗透率和竞争力也远远比不上传统药物。
在支付端方面，CAR-T 疗法由于其高昂的成本，连续四年未能进入国家医保目录。然而，医保丙类目录的出现或许能为 CAR-T 疗法在国内的进一步推广带来新的机遇。医保丙类药品目录会作为基本医保药品目录的有效补充，主要针对那些因超出了“保基本”的定位而暂时无法纳入基本医保目录，但创新程度极高、临床价值巨大且患者获益显著的药品。同时，丙类目录还将成为我国首个商保支付的国家级药品目录。
李宗海表示，目前公司在密切关注国家医保丙类目录政策的进展情况。公司希望能够借助这一新的支付渠道，来提升 CAR-T 产品的市场可及性。他进一步解释道，丙类目录主要是用来支持像自体 CAR-T 这样成本较高，然而对患者疗效却非常明显的特殊药品。
战略重心转向通用型CAR-T
生产效率与治疗安全性优势明显
自体 CAR-T 疗法正在逐步打开市场。然而，面对更广泛的临床需求，通用型 CAR-T 的规模经济效应更为显著。通用型 CAR-T 是科济药业战略布局的重心。
华安证券在研报里指出，先进的 CAR-T 技术平台对公司 CAR-T 产品的疗效和成本起着决定作用，能让其 CAR-T 产品具备绝对的竞争力；研发管线靠前的公司，为其抢先一步占据市场以及获得大众认可提供了更多的可能性；具有差异性的竞争优势（例如实体瘤、通用型 CAR-T 疗法等），能够使企业在当下火热的 CAR-T 赛道中崭露头角。
科济药业对通用型 CAR-T 寄予厚望，它或许会成为彻底解决成本难题的关键。李宗海向记者介绍说，通用型 CAR-T 最为关键的一点在于成本优势。一批生产出来的产品有望供约 100 名患者使用，其制造成本有望下降 90%以上，未来的市场渗透率有可能提高到 50%以上。
李宗海还提到，通用型 CAR-T 在生产效率方面有明显优势，它采用健康人 T 细胞批量生产，质量更稳定。通用型 CAR-T 在治疗安全性方面也有明显优势，可显著降低患者个体差异带来的治疗失败风险。一些患者自身的 T 细胞本身可能存在基因突变或损伤，使用这类细胞制备自体 CAR-T 进行治疗，可能会导致肿瘤诱发的风险。
从生产方面来看，通用型 CAR-T 的优势体现在不需要在每个地区单独设立工厂。它可以进行中心化生产，这样就能避免大规模的重资产投资以及高额的管理成本。
细胞治疗本身技术壁垒较高，通用型 CAR-T 具有优势，这使我们能够更高效、更经济地开展国际业务。李宗海向记者表示，科济药业在布局自体 CAR-T 业务时，已经考虑到海外市场存在巨大潜力，并且已经在海外设厂进行布局。在全球合作方面，我们认为只要数据可靠且有竞争力，商务合作（BD）就会自然而然地达成。
目前，科济药业在推进多款通用型 CAR-T 产品的开发工作。其管线涵盖了血液肿瘤领域，也涵盖了实体瘤领域，甚至还涵盖了自身免疫性疾病领域。
其中，CT0590 是针对复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）的靶向 BCMA（B 细胞成熟抗原）的通用型 CAR-T 产品，其临床数据已在 2024 年 ASH 年会上披露；KJ-C2219 针对 B 细胞肿瘤及系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病，是 CD19/CD20 双靶向产品，KJ-C2320 靶向 CD38 治疗急性髓系白血病（AML），这两种产品也已进入临床试验阶段。
每日经济新闻
